헬릭스미스 "어이없는 약물 혼용 발생…VM202 유효성 기대 여전"
2019-09-24 10:55:17
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【서울=뉴시스】송연주 기자 = 당뇨병성 신경병증 유전자 치료제 엔젠시스(VM202)의 임상 3상 발표 기대를 모았던 헬릭스미스가 임상 환자의 약물 혼용으로 의미 있는 결과 도출에 실패했다.

헬릭스미스 김선영 대표는 24일 설명회에서 “약물 혼용이라는 어이없는 사태 발생을 예상 못했다”며 “이런 불상사가 발생해 송구하다. 특히 문제가 된 피험자를 제외할 때에는 좋은 결과가 나왔기 때문에 더욱 애통하다”고 밝혔다.

헬릭스미스에 따르면 VM202 첫 번째 임상 3상 결과 VM202를 맞지 않아야 할 환자에게서 VM202가 검출돼 유효성을 평가하기 어려운 상태다.

김 대표는 “유효성 결과 검토 중 PK(약동학) 데이터에서 중대한 결함이 발견됐다”며 “일부 위약군 환자의 혈액 샘플에서 VM202가 검출됐고, 일부 VM202군 환자에서는 VM202 DNA의 양이 기대치보다 매우 낮게 나와 위약군과 VM202가 혼용된 가능성을 보였다”고 설명했다.

이어 “이는 위약 효과를 크게 증가시키는 반면, VM202 약물 효과는 크게 감소시켜 명확한 결론 도출을 불가능하게 만든다”고 말했다.

이에 따라 임상 결과, 위약 대비 1차평가변수인 투여 3개월 통증 감소효과의 통계적 유의성을 도달하지 못했다. 2상 대비 진통 효과가 낮았다.

헬릭스미스는 현재 혼용 원인을 파악 중이며, 소송도 준비 중이라는 설명이다. 임상 의료기관 등에서 제대로 기준을 지키지 않았을 가능성을 크게 보고 있다.

김 대표는 “복수의 임상 사이트에서 (위약과 VM202를) 바꿔 썼을 가능성에 의혹을 갖고 있다”며 “총 25개의 임상사이트가 운영됐는데, 어떤 사이트는 우수하게 관리한 반면 일부 작은 사이트에서는 기준을 제대로 따르지 않았다”고 말했다.

이 밖에 ▲피험자를 무작위 배정할 때 코드 혼선 ▲주사 투여 시 차이 ▲피험자의 통증 일기 규정 준수 여부 ▲병용 약제 문제 ▲임상시료 간 품질 차이 등의 원인을 꼽아 추적 중이다.

다만, 약물 농도가 낮아 투약 오류가 의심되는 환자를 제외하면 통증 효과가 있는 것으로 확인돼 후속 임상을 계속 진행하겠다는 계획이다.

그는 “명백히 잘못된 환자를 제외하거나 잘 관리된 사이트를 선별해 분석하면 90일, 180일, 270일 통증감소 효과에서 통계적으로 유의미한 결과가 나왔다”며 “또 가바펜틴/프레가발린 복용자와 비복용자의 차이가 보이는 경우도 있어 유효성에 대한 기대감은 여전하다”고 말했다.

이어 “다만, 이는 환자를 선별해 분석하는 것이기 때문에 확실성을 담보할 수 없다”고 덧붙였다.

안전성에 대해선 자신했다. 피험자 전원에서 이상반응 빈도가 낮게 나왔고 약물 관련 중대한 이상반응은 없었다는 설명이다.

김 대표는 “임상 1·2상 및 환자 선별 결과 등을 볼 때 후속 3상은 반드시 진행해야 한다”며 “편향된 해석을 경계하며 3-1상 결과를 철저히 분석해 후속 3상에서 프로토콜 정비 등을 통한 임상운영 체계를 실행할 것”이라고 말했다.

헬릭스미스는 향후 2~3개의 중간 규모 3상을 진행 후 2022년 하반기 품목허가 신청을 목표로 하고 있다.

김 대표는 “정확한 결론은 그간 계획해 왔던 후속 3상(3-2)이 종료된 이후 내려지게 돼 송구함을 금할 길이 없다”며 “통증 감소 효과를 명백하게 확인하는 전략을 구사할 것”이라고 말했다.

songyj@newsis.com
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